Enfermedades raras y medicamentos huérfanos

Antes de adentrarnos en el mundo de las enfermedades raras interesándonos por multitud de casos reales verdaderamente impactantes, es muy importante entender qué son este tipo de enfermedades y como se tratan.

¿Qué son las enfermedades raras?

Son aquellas que afectan a un número reducido de personas. En la Unión Europea, se considera rara una enfermedad que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas. Existen al rededor de 7.000 enfermedades raras que afectan a más de 3 millones de personas en el mundo, muchas de ellas de origen genético y crónicas, que suelen ser invalidantes y degenerativas.

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Son fármacos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras. Debido a la baja prevalencia de estas enfermedades, el desarrollo de estos medicamentos suele ser poco rentable para la industria farmacéutica, por ello se les denomina “huérfanos”.​ Su desarrollo clínico es muy lento ya que una vez autorizados tras realizar ensayos clínicos, su comercialización aún puede retrasarse meses o incluso años.

Enlace del vídeo: https://www.youtube.com/watch?v=iI3teFI2wok